В России стал доступен препарат для патогенетического лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), разработанный российскими специалистами.
Это редкое заболевание характеризуется потерей мышечной функции из-за генетического дефекта, который приводит к разрушению двигательных нейронов. Нусинерсен останавливает процесс гибели нейронов, активируя нормальный ген, отвечающий за синтез важного для мышц белка.
Первыми препарат «Лантесенс» начали получать как взрослые, так и совсем юные пациенты, некоторые из которых ранее не могли получить дорогостоящий импортный препарат. Те, кто получал зарубежный аналог, также перешли на российское лекарство. Его получили пациенты в Брянске, Омске, Томске, Челябинске, Чебоксарах, Нижнем Новгороде, Курске, Москве.
Первые введения состоялись в Подмосковье, о чем рассказал главный внештатный детский невролог Московской области Олег Лапочкин. По словам специалиста, введения двум взрослым людям, мужчине и женщине со СМА, прошли без осложнений.
Ранее родители детей с этим заболеванием опасались переходить на российский препарат. Прошла даже встреча с разработчиком препарата на его производстве, на которую приглашали врачей-неврологов, представляющих интересы пациентов. Как сообщили представители разработчика лекарства, исследования фармацевтической эквивалентности отечественного и зарубежного препаратов проводились в соответствии с требованиями ЕАЭС и FDA.
Препарат проверен
О российском аналоге высказалась директор Федерального центра планирования и организации лекарственного обеспечения граждан Минздрава России Елена Максимкина. В начале осени 2024 года она заявила, что отечественный препарат прошел процедуру регистрации и благодаря его стоимости лечение смогут получить больше пациентов. Максимкина также подчеркнула, что не видит поводов для опасений.
Согласно общей статистике, заболеванием СМА страдают один-два человека на 100 тысяч жителей. Число таких пациентов в России точно не установлено, однако пациентский фонд «Семьи СМА» ведет реестр, в котором по состоянию на апрель 2024 года числилось 1416 пациентов со СМА — 975 детей и 441 взрослый. Пациенты со СМА до 19 лет получают терапию нусинерсеном за счет фонда «Круг Добра».
Источник: bel.ru
